Tudástár
Klinikai vizsgálat fázisok
Ismerje meg a klinikai vizsgálatok fázisait!
Egy új vizsgálati készítmény emberen történő alkalmazásának első lépése. Az I. fázisú vizsgálatokban rendszerint igen kis létszámú résztvevőnek – nem ritkán egészséges önkénteseknek – fokozatosan egyre nagyobb mennyiséget adnak a gyógyszerből. Fő célja meggyőződni a hatóanyag biztonságosságáról, és adatokat gyűjteni a szer farmakokinetikai és farmakodinamikai tulajdonságairól.
Egy új vizsgálati készítmény emberen történő alkalmazásának második lépése. Amennyiben az I. fázisú vizsgálat alapján a hatóanyagot biztonságosnak találják, sor kerülhet az első betegeken történő alkalmazásra. Célja a vizsgálati készítmény hatásosságának és biztonságosságának ellenőrzése a kezelni kívánt betegségben. Több résztvevője van, mint az I. fázisú vizsgálatnak.
Tulajdonképpen a II. fázisú vizsgálatok folytatása, de már jóval nagyobb betegcsoporton. Célja a vizsgálati készítmény hatásosságának és biztonságosságának ellenőrzése, összehasonlítva a jelenlegi legjobb elérhető kezeléssel vagy placebóval. A forgalomba hozatali engedélyhez szükséges bizonyíték.
A IV. fázisú vizsgálatokra már azután kerül sor, hogy a gyógyszer egy adott javallattal forgalomba hozatalra engedélyezték. A forgalomba hozatal utáni időszakban a gyógyszer alkalmazásával szerzett tapasztalatokat, ritka mellékhatásokat és hosszú távú hatásokat vizsgálják.
Ismeretlen kifejezések?
Elakadt az értelmezésben? Folyamatosan bővülő szótárunk segítségére lesz!
Aktív komparátor
A klinikai vizsgálatokban a vizsgált szer hatását vagy hatóanyagot nem tartalmazó placebóhoz, vagy az elérhető legjobb terápiához hasonlítják. Ez utóbbi az aktív komparátor.
Alkalmazási előírás
Egy gyógyszer forgalomba hozatali engedélyének kiadásakor nyilvánosságra hozott hivatalos dokumentum, amely az adott gyógyszer alkalmazásával kapcsolatos orvosi és gyógyszerészeti információkat foglalja össze (javallatok, ellenjavallatok, adagolás, mellékhatások stb.).
Állatkísérlet
A klinikai vizsgálatokat megelőzően az új hatóanyagokat állatokon vizsgálják. Az állatkísérleteket az Európai Unió 2010/63-as direktívája szabályozza.
Beavatkozással járó vizsgálat
Olyan klinikai vizsgálat, amelyben a betegellátás során alkalmazott gyógyító eljárástól valamilyen tekintetben eltérnek. Ennek célja éppen a bevettől eltérő módszer vagy gyógyszerkészítmény hatásosságának és biztonságosságának tanulmányozása.
Beavatkozással nem járó vizsgálat
Olyan orvostudományi vizsgálat, amelynek elvégzése során a betegellátással kapcsolatos döntésekbe nem avatkoznak be, csak dokumentálják a diagnosztikus és terápiás intézkedéseket, eseményeket.
Bevonási feltétel
Olyan feltétel, amelynek teljes mértékben meg kell felelni a vizsgálatban való részvételhez.
ClinicalTrials.gov
Az Egyesült Államok Nemzeti Orvostudományi Könyvtárának klinikai vizsgálatokat nyilvántartó adatbázisa. Mivel a bejelentés nem kötelező, nem tartalmazza az összes létező vizsgálatot.
CRO
Contract Research Organisation – Szerződéses Kutatási Szervezet. A klinikai kutatások megszervezésével és lebonyolításával megbízott vállalkozás.
CTIS
Clinical Trials Information System – Az EU egységes online rendszere, ahol a klinikai vizsgálatok engedélyezése és nyilvántartása történik. Web: euclinicaltrials.eu
EMA
European Medicines Agency – Európai Gyógyszerügynökség, az Európai Unió gyógyszerügyi szakhatósága. www.ema.europa.eu
ETT-KFEB
Egészségügyi Tudományos Tanács Klinikai Farmakológiai Etikai Bizottság – a magyarországi klinikai vizsgálatokról szakmai-etikai véleményt (etikai jóváhagyást) ad ki. Web: ett.okfo.gov.hu/kfeb/
Farmakodinámia
A gyógyszertannak az az ága, amely a gyógyszereknek az élő szervezetre kifejtett hatásával foglalkozik. Hétköznapi megfogalmazásban: mit csinál a gyógyszer a szervezettel?
Farmakokinetika
A gyógyszertannak az az ága, amely azt vizsgálja, hogy hatóanyaggal mi történik a szervezetben: mely szervekbe jut be, mivé alakul át, hogyan bomlik le, és milyen úton ürül ki. Hétköznapi megfogalmazásban: mit csinál a szervezet a gyógyszerrel?
Farmakovigilancia
A gyógyszertannak a gyógyszerek biztonságosságával foglalkozó ága. Ide tartoznak többek között a mellékhatásokkal és kölcsönhatásokkal kapcsolatos kérdések. A farmakovigilancia operatív tevékenységként a biztonságosságot érintő adatok gyűjtését, dokumentálását, kivizsgálását és továbbítását is jelenti.
Farmakovigilancia
A gyógyszerek biztonságosságának folyamatos monitorozásával és mellékhatásainak vizsgálatával foglalkozó terület.
FDA
Food and Drug Administration – az Egyesült Államok gyógyszer- és élelmiszerügyi szakhatósága. www.fda.gov
Forgalomba hozatali engedély
Olyan szakhatósági engedély, amelynek megléte egy gyógyszer forgalmazásának és embereken történő alkalmazásának törvényi követelménye. Az Európai Unióban az EMA, Magyarországon az NNGYK adhat ki, vagy vonhat vissza ilyen engedélyt.
GCP
Good Clinical Practice – Helyes Klinikai Gyakorlat. Az embereken végzett klinikai vizsgálatok tervezésének, kivitelezésének, dokumentálásának és jelentésének nemzetközi etikai és tudományos minőségi követelményrendszere. Alkalmazása Magyarországon törvényileg kötelező.
I. fázisú vizsgálat
Egy új vizsgálati készítmény emberen történő alkalmazásának első lépése. Az I. fázisú vizsgálatokban rendszerint igen kis létszámú résztvevőnek – nem ritkán egészséges önkénteseknek – fokozatosan egyre nagyobb mennyiséget adnak a gyógyszerből. Az I. fázisú vizsgálatok fő célja meggyőződni a hatóanyag biztonságosságáról. Ezen kívül adatokat gyűjtenek a szer farmakodinámiás és farmakokinetikai tulajdonságairól is.
ICF
Informed Consent Form – Tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat.
II. fázisú vizsgálat
Egy új vizsgálati készítmény emberen történő alkalmazásának második lépése. Amennyiben az I. fázisú vizsgálat alapján a hatóanyagot biztonságosnak találják, sor kerülhet az első, betegeken történő alkalmazásra. Célja a vizsgálati készítmény hatásosságának és biztonságosságának ellenőrzése a kezelni kívánt betegségben. Több résztvevője van, mint az I. fázisú vizsgálatnak.
III. fázisú vizsgálat
Tulajdonképpen a II. fázisú vizsgálatok folytatása. Célja továbbra is a vizsgálati készítmény hatásosságának és biztonságosságának ellenőrzése, de már jóval nagyobb betegcsoporton. Ha egy már forgalomba hozott gyógyszert más javallatban is előnyös lehet, akkor az indikációbővítéshez szintén II–III. fázisú vizsgálatot kell végezni.
IIT
Investigator Initiated Trial – Vizsgálatvezető által kezdeményezett akadémiai vizsgálat.
Indikáció
Javallat. Minden gyógyszer hivatalosan elfogadott alkalmazási előírásában foglalt leírás arról, milyen betegségekben, kórállapotokban szabad adni a gyógyszert.
Indikáció
Javallat. Az a betegség vagy állapot, amelynek kezelésére egy gyógyszer alkalmazható.
Indikációbővítés
A kutatások nyomán nemegyszer az derül ki, hogy egy bizonyos gyógyszert nem csak a hivatalosan elfogadott indikációban érdemes adni. Ilyen esetekben a gyógyszer gyártója kérelmet nyújthat be az alkalmazási előírás módosítására. A gyógyszer hatásosságát és biztonságosságát azonban ugyanúgy bizonyítani kell az új indikációban is, mint új gyógyszer esetén – azaz klinikai vizsgálatokat kell végezni.
Indikációbővítés
Egy gyógyszer új betegségek vagy állapotok kezelésére történő engedélyezése.
IV. fázisú vizsgálat
A IV. fázisú vizsgálatokra már azután kerül sor, hogy a gyógyszer egy adott javallattal forgalomba hozatalra engedélyezték. A forgalomba hozatal utáni időszakban a gyógyszer alkalmazásával szerzett tapasztalatokat, ritka mellékhatásokat és hosszú távú hatásokat vizsgálják.
Kettős vak elrendezés
Klinikai vizsgálatokban gyakran alkalmazott elrendezés, amelynek lényege, hogy sem a beteg, sem az orvos nem tudja, a vizsgálatban szereplő szerek közül az adott beteg melyiket kapja. Célja a kezeléssel kapcsolatos elvárások okozta eredménytorzítás kiküszöbölése.
Kizárási feltétel
Azon feltételek, amelyek bármelyikének teljesülése esetén a beteg az adott vizsgálatba nem vonható be, még ha a bevonási feltételeknek egyébként megfelel is.
Komparátor
Összehasonlító készítmény. Olyan gyógyszer vagy eljárás, amelynek hatásossága és biztonságossága az adott betegségben már jól ismert.
Komparátor
Összehasonlító készítmény vagy kezelés, amelyhez a vizsgálati készítményt hasonlítják.
Kontrollos vizsgálat
Olyan klinikai vizsgálat, amelynél a vizsgált szer hatásosságát és biztonságosságát egy másik ismert szerhez, a komparátor készítményhez hasonlítják.
Kontrollos vizsgálat
Olyan klinikai vizsgálat, amelyben a vizsgálati készítmény hatását kontrollcsoporttal hasonlítják össze.
Laboratóriumi kísérlet
Olyan orvostudományi kutatás, amelyben vizsgálati alanyként élő személy vagy állat nem vesz részt. A gyógyszerfejlesztés során megelőzi az állatkísérleteket. Előnye, hogy gyorsabb, olcsóbb és nincsenek szigorú etikai megkötések. Hátránya, hogy a kapott eredmények nem minden esetben érvényesek az élő szervezetre.
Laboratóriumi kísérlet
Olyan kutatás, amelyet laboratóriumi körülmények között végeznek sejtek, szövetek vagy biológiai minták felhasználásával.
Mellékhatás
Abból a nemkívánatos eseményből lesz mellékhatás, amelyről a klinikai vizsgálat során megállapítják, hogy a vizsgált kezelés hatására alakult ki. Lásd: nemkívánatos esemény.
Monitor
Olyan – általában a vizsgálatvezetőktől és a vizsgálat kezdeményezőjétől független – személy, aki többek között azért felelős, hogy a résztvevők maradéktalanul betartsák az előzetesen engedélyezett vizsgálati tervet. Többnyire külső vállalkozás (CRO) alkalmazottja.
Monitor
A klinikai vizsgálatok során a szabályok és dokumentáció ellenőrzéséért felelős szakember.
Multicentrikus vizsgálat
Klinikai vizsgálat, amelyet egy közös vizsgálati terv szerint, de egynél több vizsgálati helyszínen, tehát egynél több vizsgálatvezető végez.
Nemkívánatos esemény
Bármely orvosilag kedvezőtlen jelenség, amely a klinikai vizsgálat résztvevőjénél jelentkezik, függetlenül attól, hogy kapcsolatba hozható-e a vizsgálati készítménnyel. A nemkívánatos eseményről a lehető legrövidebb időn belül be kell számolni a vizsgálatot végző kezelőorvosnak.
NNGYK
Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ. A gyógyszerekkel kapcsolatos államigazgatási feladatokat ellátó magyar szakhatóság, amely a klinikai vizsgálatok hatósági ellenőrzését is végzi. https://nngyk.gov.hu/hu/
Nyílt vizsgálat
Bizonyos betegségekben vagy kezeléseknél lehetetlen olyan vizsgálati elrendezést kialakítani, amelynél titokban tartható, hogy a résztvevők a vizsgálati vagy a kontroll készítményt kapják. Ilyen esetekben nyílt vizsgálatról beszélünk.
Nyílt vizsgálat
Olyan vizsgálat, ahol a résztvevők és a vizsgálók is tudják, milyen kezelést kap a beteg.
Placebo
Olyan gyógyszerkészítmény, amely nem tartalmaz hatóanyagot, azonban megjelenésében nem különböztethető meg a hatóanyagot tartalmazó vizsgálati készítménytől.
Preklinikai vizsgálat
A gyógyszerfejlesztés során az emberen végzett klinikai vizsgálatokat megelőző orvostudományi kutatások gyűjtőneve. Két fő formája a laboratóriumi kutatás és az állatkísérlet.
Preklinikai vizsgálat
Az emberen végzett klinikai vizsgálatokat megelőző laboratóriumi és állatkísérletes kutatási szakasz.
Randomizálás
A klinikai vizsgálatba bevont személyek véletlenszerű elosztása kezelési és kontrollcsoportokba. A módszer célja a torzítás és befolyásolhatóság csökkentése.
RMS
Reporting Member State – Jelentéskészítő tagállam az EU-s klinikai vizsgálatok engedélyezési folyamatában.
Súlyos nemkívánatos esemény
Bármely orvosilag kedvezőtlen jelenség, amely bármely gyógyszeradagnál halált okoz, az életet veszélyezteti, kórházi kezelést tesz szükségessé vagy meghosszabbít, tartós rokkantságot okoz, vagy fejlődési rendellenességet eredményez.
SUSAR
Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction – Gyanított, váratlan súlyos mellékhatás.
Szponzor
Azaz megbízó – olyan személy, gazdasági társaság, intézmény vagy szervezet, aki vagy amely felelősséget vállal egy klinikai vizsgálat kezdeményezéséért, szervezéséért, illetve anyagi támogatásáért.
Tájékozott beleegyezés
Egy személy azon hajlandóságának önkéntes kinyilvánítása, hogy részt kíván venni egy bizonyos vizsgálatban. A nyilatkozat megtételére azután kerülhet sor, hogy a nyilatkozó minden olyan információt megkapott, amely a döntését befolyásolhatja. A beleegyezés dokumentálása egy előre elkészített formanyomtatvány aláírásával történik.
Törzskönyvezés
Az a hatósági eljárás, amelynek során egy gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét kiadják.
Törzskönyvezés
A gyógyszerek hatósági engedélyezési folyamata, amely lehetővé teszi azok forgalmazását.
Vizsgálati készítmény
Aktív hatóanyag vagy placebo, gyógyszerformában elkészítve, amelyet klinikai vizsgálatban vizsgálnak vagy referencia (összehasonlító) készítményként használnak.
Vizsgálati terv (protokoll)
Az a dokumentum, amely leírja a vizsgálat tárgyát, elrendezését, módszertanát, statisztikai tervét és szervezését. Egy klinikai vizsgálat hatósági engedélyezésének elengedhetetlen feltétele a vizsgálati terv benyújtása. Betartását a monitorok ellenőrzik és dokumentálják.
Vizsgálatvezető
Az a személy, aki egy vizsgálati helyszínen a klinikai vizsgálat lebonyolításáért felel.
Ki lehet szponzor?
Ismerje meg a klinikai vizsgálatok fázisait!
Kereskedelmi szponzor
Gyógyszeripari vállalatok, biotechnológiai cégek és orvostechnikai eszközöket fejlesztő vállalkozások klinikai vizsgálatok kezdeményezői és finanszírozói lehetnek Magyarországon.
CRO
A Contract Research Organisation (CRO) a szponzor megbízásából a klinikai vizsgálatok szervezésében, koordinációjában és operatív lebonyolításában vesz részt. Egyes szponzori feladatok részben vagy teljes egészében kiszervezhetők CRO-partnerek számára.
Magyarországon jelentős tapasztalattal rendelkező CRO-hálózat működik nemzetközi és hazai vizsgálatok támogatására.
Akadémiai szponzor (IIT)
Klinikai vizsgálatot felsőoktatási intézmény, egészségügyi szolgáltató vagy nonprofit szervezet is kezdeményezhet Investigator Initiated Trial (IIT) formájában.
Az IIT vizsgálatok célja jellemzően tudományos vagy betegellátási kérdések vizsgálata, nem pedig forgalomba hozatali engedély megszerzése.
Nem kereskedelmi szponzor
Nem kereskedelmi vizsgálat esetén a megbízó gyógyszeripartól független jogi személy, és a vizsgálat eredményeit nem forgalomba hozatali engedélyezési célra kívánják felhasználni.
A vizsgálati készítmény térítésmentes biztosítása önmagában nem zárja ki a nem kereskedelmi besorolást.